Sclerosi multipla: trapianto di cellule staminali a confronto con i migliori farmaci

Lo studio clinico avviato negli Stati Uniti è di sicuro valore e di indubbia importanza, condotto con rigore scientifico da istituzioni di prestigio.
Si inserisce nel novero delle ricerche scientifiche su possibili nuovi campi terapeutici per la cura di malattie ad eziologia autoimmune.
La sclerosi multipla infatti è una malattia causata da una risposta immunitaria anomala contro propri tessuti del sistema nervoso che ne provoca una progressiva riduzione della funzione.
Partendo dal principio che nell’organismo umano la risposta immunitaria è attivata e regolata da una particolare categoria di globuli bianchi (linfociti T e linfociti B) viene ipotizzata la possibilità sostituire i linfociti T del paziente, che sono deputati a riconoscere un antigene estraneo presentandolo ai linfociti B e stimolandoli a produrre anticorpi, e che nel caso di una malattia autoimmune, a causa di una alterazione del loro materiale genetico, riconoscono come estraneo delle cellule e dei tessuti propri del paziente, con dei linfociti T che non manifestano questa alterazione. Questi linfociti T “sani” possono essere quelli del paziente stesso raccolti in un periodo in cui la malattia non era presente oppure linfociti T del paziente sottoposti a manipolazione genetica per renderli non in grado di sviluppare una malattia autoimmune.
Un simile approccio terapeutico si basa sull’esperienza e sulla pratica già molto diffusa da anni del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
( AHSCT) . I linfociti T che questo studio prende in considerazione sono presenti nel sangue e originati, come i globuli rossi e le piastrine da cellule staminali ematopoietiche. L’AHSCH è una terapia, oggi molto diffusa e in molti casi di elezione per una serie di malattie onco-ematologiche ed altre patologie delle cellule del sangue.
Studi ancora sperimentali basati sull’impiego di un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in un paziente affetto da sclerosi multipla sono stati già presentati ma sempre su un numero ridotti di pazienti e non ancora con uno studio comparativo tra una tale terapia e le terapie farmacologiche standard attualmente accettate.
Da qui l’interesse per questo studio.
Da un simile approccio terapeutico deriva il crescente interesse a poter disporre di cellule staminali ematopoietiche “sane” di un paziente allo scopo di poterle se necessario espandere e trapiantarle al paziente stesso dopo aver eliminato i suoi linfociti “malati”
Questi linfociti “sani” possono essere raccolti dal paziente durante un periodo di assenza della malattia, con il dubbio che, anche se il paziente non ha sintomi di malattia i suoi linfociti presentano già un’alterazione, oppure utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale raccolte al momento della nascita.
In conclusione questo studio partecipa nell’indicare il sempre crescente interesse per le terapie cellulari e genetiche basate sull’impiego di cellule del sangue o di altri tessuti. I risultati sono promettenti e l’interesse del mondo medico-scientifico in rapida crescita.
Sarà molto interessante conoscere i risultati dello studio sul trattamento della sclerosi multipla riferito.

https://www.nih.gov/news-events/news-releases/new-multiple-sclerosis-treatment-trial-compares-stem-cell-transplantation-best-available-drugs

Dott. Damiano Castelli MD

15/01/2020

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